EMA parere pozitiva RYDAPT tratament nou leucemie mieloida si mastocitoză sistemica.

La 20 iulie 2017, Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a adoptat un aviz favorabil, care recomandă acordarea unei autorizații de introducere pe piață a medicamentului Rydapt, destinat tratamentului pacienților adulți cu leucemie mieloidă acută nou diagnosticată (AML) cu mutații pozitive pentru FLT3 și pentru tratamentul pacienților adulți cu mastocitoză sistemică agresivă (ASM), mastocitoză sistemică cu neoplasm hematologic asociat (SM AHN) sau leucemie cu celule mastocitare (MCL).

Medficamentul Rydapt a fost desemnat ca produs medicamentos orfan la 29 iulie 2004. Solicitantul acestui medicament este Novartis Europharm Ltd.

Medicamentul orfan Rydapt va fi disponibil sub formă de capsule moi de 25 mg. Substanța activă a Rydapt este midostaurina, un inhibitor al protein kinazei (codul ATC: L01XE39), care inhibă tirozin kinazele receptorilor multiplii, incluzâand kinaza FLT3 și KIT.
EMA pareri pozitiva RYDAPT tratament nou leucemie mieloida

Beneficiule medicamentului Rydapt în AML sunt date de capacitatea acestuia de a îmbunătăți rata generală de supraviețuire atunci când este utilizată în combinație cu chimioterapia standard.

Cele mai frecvente efecte secundare observate la pacienții cu  leucemie mieloidă acuta tratați cu midostaurină sunt neutropenia febrilă, greața, dermatita exfoliativă, vărsăturile, cefaleea, petetea și pirexia.

În ASM, SM AHN și MCL, s-a demonstrat că Rydapt asigura un răspuns global la majoritatea pacienților.

Cele mai frecvente efecte secundare in urma administrarii medicamentului Rydapt observate la pacienții diagnosticati cu ASM, SM AHN și MCL sunt: greața, vărsăturile, diareea, edemele periferice și oboseala.

Rydapt este indicat a se administra:

  • În asociere cu inducția standard cu daunorubicină și citarabină și cu chimioterapia de consolidare a citarabinei în doze mari și pentru pacienții cu răspuns complet, urmată de terapia de întreținere cu un singur agent Rydapt, pentru pacienții adulți cu leucemie mieloidă acută nou diagnosticată (AML) pozitiv mutație FLT3 );
  • Ca monoterapie pentru tratamentul pacienților adulți diagnosticati cu mastocitoză sistemică agresivă (ASM), mastocitoză sistemică cu neoplasm hematologic asociat (SM AHN) sau leucemie cu celule mastocitare (MCL) .


Se propune ca Rydapt să fie prescris de medici cu experiență în utilizarea terapiilor anti-cancer.

Recomandările detaliate privind utilizarea acestui produs vor fi descrise în rezumatul caracteristicilor produsului (RCP), care va fi publicat în raportul public european de evaluare (EPAR) și pus la dispoziție în toate limbile oficiale ale Uniunii Europene după acordarea autorizației de introducere pe piață de catre Comisia Europeană.