EMA pareri pozitive ZYNTEGLO tratamentul Beta-Talasemiei prin terapie genica.
CHMP a recomandat autorizarea condiționată a punerii pe piață, în statele din Uniunea Europeană și Spațiul Economic European, a tratamentului cu Zynteglo (celule CD34+ autologe care conțin gena globinei βA-T87Q/bluebird bio) pentru tratamentul beta-talasemiei.
Terapia beneficiază de schema PRIME, prin care EMA încurajează dezvoltarea de noi tratamente pentru afecțiunile pentru care nu există terapii.
Beta-talasemiile reprezintă un grup de afecțiuni cu transmitere genetică autozomal-recesivă, caracterizate printr-o rată scăzută de sinteză a lanțurilor beta ale globinei.
Tratamentul cu Zynteglo este indicat la adulți și la adolescenții cu vârsta peste 12 ani care au nevoie regulată de transfuzii de sânge pentru managementul bolii și pentru care nu se găsește donator compatibil de celule stem pentru transplant.
Tratamentul cu Zynteglo este indicat la adulți și la adolescenții cu vârsta peste 12 ani care au nevoie regulată de transfuzii de sânge pentru managementul bolii și pentru care nu se găsește donator compatibil de celule stem pentru transplant.
Beneficiile medicamentului Zynteglo sunt legate de capacitatea sa de a permite expresia βA-T87Q-globinei pentru a corecta dezechilibrul β / α-globin în celulele eritroide ale pacienților cu TDT.
Zynteglo are potențialul de a crește hemoglobina totală până la niveluri normale și de a elimina dependența de cronică transfuzii de celule roșii din sânge.
Cele mai frecvente efecte secundare ale tratamentului cu Zynteglo sunt: trombocitopenia, dureri abdominale, dureri în piept non-cardiace, dureri la nivelul extremităților, dispnee și căldură.
Terapia beneficiază de schema PRIME, prin care EMA încurajează dezvoltarea de noi tratamente pentru afecțiunile pentru care nu există terapii.
Astfel, evaluarea noii terapii biologice s-a făcut în doar 150 de zile, cea mai scurtă perioadă de până acum pentru un produs medicinal pentru terapii avansate (ATMP).
Deoarece Zynteglo este un ATMP, a fost evaluat de Comitetul pentru terapii avansate (CAT), comitetul de experți al agenției pentru medicamente pe bază de celule și gene.
Recomandările detaliate privind utilizarea medicamentului ZYNTEGLO vor fi descrise în rezumatul caracteristicilor produsului (RCP), care va fi publicat în Raportul european public de evaluare (EPAR) și pus la dispoziție în toate limbile oficiale ale Uniunii Europene după acordarea autorizației de introducere pe piață de către Comisia Europeană.
