EMA pareri pozitive Waylivra (volanesorsen) tratament sindrom chilomicronemie familiala.
Agenția Europeană pentru Medicamente a fost de parare că, pentru pacienții cu risc mare de pancreatită și la care alte medicamente și un regim alimentar sărac în grăsimi nu au funcționat suficient de bine, beneficiile medicamentului Waylivra sunt mai mari decât riscurile asociate și acest medicament poate fi autorizat pentru utilizare în UE.
Waylivra este un medicament utilizat pentru tratarea sindromului chilomicronemiei familiale (SCF), o afecțiune genetică care determină niveluri ridicate de grăsimi în sânge, numite trigliceride.
Waylivra este disponibil sub formă de soluție injectabilă subcutanat, pe care pacienții sau îngrijitorii lor o pot administra singuri după o instruire prealabilă.
Excesul de grăsime se acumulează în diferite părți ale corpului și duce la simptome cum ar fi dureri abdominale (de burtă), depuneri de grăsime sub piele și pancreatită (inflamarea pancreasului).
Waylivra, împreună cu un regim alimentar sărac în grăsimi, se utilizează pentru a reduce nivelurile din sânge ale trigliceridelor la pacienții cu SCF confirmat prin teste genetice.
Se administrează doar la pacienții la care nu au avut efect alte medicamente pentru scăderea trigliceridelor și la care riscul de pancreatită este mare.
Sindromul chilomicronemiei familial este rar, iar Waylivra a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în boli rare) la 19 februarie 2014.
La începutul tratamentului, medicamentul Waylivra se administrează o dată pe săptămână.
După 3 luni, pacienții la care nivelurile de trigliceridele au scăzut suficient pot continua să primească medicamentul o dată la 2 săptămâni.
Frecvența injecțiilor cu Waylivra este ajustată din nou după 6 și 9 luni, în funcție de efectul medicamentului.
Medicamentul orfan Waylivra a fost eficace în scăderea trigliceridelor din sânge într-un studiu efectuat pe 67 de pacienți cu SCF.
Medicamentul orfan Waylivra a fost eficace în scăderea trigliceridelor din sânge într-un studiu efectuat pe 67 de pacienți cu SCF.
După 3 luni, pacienții cărora li s-a administrat Waylivra au avut o reducere medie de 77 % a nivelului de trigliceride, față de o reducere medie de 18 % la pacienții cărora li s-a administrat placebo (un preparat inactiv).
Cele mai frecvente reacții adverse asociate cu Waylivra sunt niveluri reduse de trombocite (care pot afecta 4 persoane din 10) și reacții la locul injectării, cum ar fi durere, tumefiere, mâncărime sau echimoze (care pot afecta 8 persoane din 10).
Cele mai frecvente reacții adverse asociate cu Waylivra sunt niveluri reduse de trombocite (care pot afecta 4 persoane din 10) și reacții la locul injectării, cum ar fi durere, tumefiere, mâncărime sau echimoze (care pot afecta 8 persoane din 10).
Waylivra este contraindicat la pacienții cu trombocitopenie de lungă durată sau inexplicabilă (niveluri scăzute de trombocite). Pentru lista completă a reacțiilor adverse și a restricțiilor asociate cu Waylivra, citiți prospectul.
