FDA pareri pozitive VYNDAQEL & Vyndamax medicamente cardiomiopatie cauzata de amiloidoza mediată de transtiretin.
FDA a aprobat medicamentele Vyndaqel (tafamidis meglumine) și Vyndamax (tafamidis) produse de compania Pfizer pentru tratamentul bolilor de inimă (cardiomiopatie) cauzate de amiloidoza mediată de transtiretin (ATTR-CM) la adulți.
Eficacitatea Vyndaqel și a Vyndamax în tratamentul ATTR-CM a fost demonstrată într-un studiu clinic randomizat efectuat la 441 de pacienți, care au primit Vyndaqel sau un placebo.
Numărul pacienților din studiul clinic a fost redus, dar nu au fost identificate efecte secundare asociate consumului de medicamente.
Acestea sunt primele tratamente aprobate de FDA pentru ATTR-CM. Vyndaqel și Vyndamax au aceeași substanță activă, tafamidis, dar nu sunt substituibile și dozele recomandate diferă.
După o medie de 30 de luni, rata de supraviețuire a fost mai mare în grupul Vyndaqel decât în grupul placebo.
De asemenea, s-a demonstrat că Vyndaqel reduce numărul de spitalizări pentru probleme cardiovasculare.
Vyndaqel este indicat pentru tratamentul amiloidozei cu transtiretină la pacienţi adulţi cu polineuropatie simptomatică stadiul 1 pentru a întârzia progresia afectării neurologice periferice.
Polineuropatia datorată amiloidozei TTR este o neuropatie degenerativă, axonală, progresivă, cu aspecte multiple, caracterizată prin afectare senzorială, motorie şi vegetativă.
Disocierea tetramerilor de transtiretină în monomeri reprezintă faza limitantă a patogenezei polineuropatiei amiloide TTR, cunoscută de asemenea şi ca polineuropatia amiloidă familială TTR (TTR-FAP).
VYNDAQEL a fost aprobat pentru prima dată în 2011 în UE pentru tratamentul polineuropatiei amyloidice de transtiretin (ATTR-PN), la pacienții adulți cu polineuropatie simptomatică în stadiu incipient pentru întârzierea insuficienței neurologice periferice.
ATTR-PN este o formă neurodegenerativă de amiloidoză care duce la pierderea senzorială, durere și slăbiciune la membrele inferioare și afectarea sistemului nervos autonom.
În prezent, este aprobat pentru ATTR-PN în 40 de țări, inclusiv Japonia, țări din Europa, Brazilia, Mexic, Argentina, Israel, Rusia și Coreea de Sud. VYNDAQEL și VYNDAMAX nu sunt aprobate pentru tratamentul ATTR-PN în S.U.A.
Tafamidis poate provoca leziuni fetale atunci când este administrată unei femei gravide.
Femeile care iau Vyndaqel sau Vyndamax trebuie să discute planificarea și prevenirea sarcinii cu medicul lor.
