MEDICAMENTE noi pentru Bolile Autoimune. Noi tratamente pentru persoanele cu afecțiuni autoimune.
Într-un nou studiu medical publicat în Nature Communications, cercetătorii din laboratorul lui Thomas Tuschl descriu cum au dezvoltat molecule mici, care inhibă una dintre principalele enzime implicate în răspunsurile imune greșite ale organsimului.
Până în prezent nu există un compus puternic și specific de moleculă mică care să blocheze cGAS în celulele umane, deși cercetătorii au identificat anterior unul care poate face asta în celulele șoarecilor.
În speranța de a completa această diferență, echipa lui Tuschl a colaborat cu Centrul de Resurse de Înaltă Performanță și Spectroscopie al Rockefeller pentru a căuta printre aproape 300.000 de molecule mici, căutând una care să vizeze cGAS uman.
Compușii sunt acum în continuare optimizați pentru utilizare potențială la pacienți, cu o concentrare inițială asupra tratamentului sindromului Aicardi-Goutières, o boală genetică rară.
Această cercetare clinica ar putea conduce la noi tratamente pentru persoanele cu afecțiuni autoimune și, într-un sens mai larg, aruncă o lumină nouă asupra cauzelor autoimunității.
Oameni de stiinta de la Institutul Tri-Institutional Therapeutics Discovery au modificat una din schemele lor inițiale pentru a crea 3 compuși care au blocat activitatea cGAS în celulele umane, făcându-le primele molecule cu această capacitate.
Analiza ulterioară efectuată de cercetătorii de la Centrul de Cancer Memorial Sloan Kettering a arătat cum compușii inhibă cGAS prin introducerea într-un „buzunar„ al enzimei care este cheia activării sale.
În 2013, cercetătorii au descoperit o enzimă numită GMP-AMP sintază ciclică sau cGAS, care detectează și se leagă de ADN-ul citosolic pentru a iniția o reacție în lanț - o cascadă de evenimente de semnalizare celulară ce conduce la activarea imunității și de obicei se termină cu distrugerea ADN, eliminând agenții patogeni.
Totuși, ADN-ul citosolic nu este întotdeauna un semn de infecție.
În 2013, cercetătorii au descoperit o enzimă numită GMP-AMP sintază ciclică sau cGAS, care detectează și se leagă de ADN-ul citosolic pentru a iniția o reacție în lanț - o cascadă de evenimente de semnalizare celulară ce conduce la activarea imunității și de obicei se termină cu distrugerea ADN, eliminând agenții patogeni.
Totuși, ADN-ul citosolic nu este întotdeauna un semn de infecție.
Sunt cazuri cand aceasta este produsă de propriile celule ale corpului - și cGAS nu face diferența între ADN-ul infecțios și cel inofensiv.
Aceasta enzima se va lega de un material genetic perfect inofensiv, determinând un răspuns imun chiar și în absența unui intrus.
Nu există specificitate, astfel încât, în plus față de detectarea ADN microbian străin, cGAS va simți, de asemenea, ADN-ul citosolic greșit făcut de gazdă.
În speranța de a completa această diferență, echipa lui Tuschl a colaborat cu Centrul de Resurse de Înaltă Performanță și Spectroscopie al Rockefeller pentru a căuta printre aproape 300.000 de molecule mici, căutând una care să vizeze cGAS uman.
Persoanele cu această afecțiune acumulează ADN citosolic anormal care activează cGAS, ducând la probleme neurologice grave.
Un medicament care blochează enzima ar avea, prin urmare, o certa valoare terapeutică extraordinară pentru cei cu boală, care deocamdată dispun de puține opțiuni de tratament.
Aceasta clasa de medicamente ar putea fi, de asemenea, folosite pentru a trata boli mai frecvente, cum ar fi lupus eritematos sistemic și, eventual, bolile neurodegenerative care includ boli inflamatorii, ori boala Parkinsons.
Aceasta clasa de medicamente ar putea fi, de asemenea, folosite pentru a trata boli mai frecvente, cum ar fi lupus eritematos sistemic și, eventual, bolile neurodegenerative care includ boli inflamatorii, ori boala Parkinsons.
